Guariti sei bambini grazie alle staminali e al virus dell'Aids

di Francesca Porta 

Sei bambini affetti da malattie genetiche ritenute incurabili sono guariti grazie a una terapia messa a punto al San Raffaele di Milano

Francesca Porta

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I bambini sono stati curati con la terapia genica - Foto Corbis
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I bambini sono stati curati con la terapia genica - Foto Corbis Images

Giovanni, Mohammed, Kamal, Samuel, Canalp e Jacob sono bambini sani. Corrono, giocano, vanno a scuola e, davanti a loro, hanno un futuro da vivere. Quando sono nati, la loro speranza di vita era molto ridotta. Tre di loro erano affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich (una malattia genetica che colpisce il sistema immunitario), mentre tre erano malati di leucodistrofia metacromatica (la patologia di cui è affetta la piccola Sofia). Ora, grazie alla terapia messa a punto da Telethon e dal San Raffaele di Milano, sono guariti.

I ricercatori dell'ospedale meneghino, coordinati dal professor Luigi Naldini, hanno guarito i sei bambini utilizzando le cellule staminali e il virus dell'Aids. Più precisamente, i medici hanno prelevato le staminali dal midollo osseo dei bambini e le hanno sottoposte, in laboratorio, a una terapia genica che le ha "corrette".

Successivamente, queste cellule "guarite" sono state reimpiantate nei piccoli pazienti utilizzando il virus Hiv. O meglio, una sua versione purificata da tutti gli aspetti negativi. «Dell'Hiv originale conserviamo solo il 10% del genoma», ha spiegato Naldini. «A quel punto si tratta di un virus inoffensivo, che non trasmette altre malattie». Anzi, è grazie alla sua efficienza nel penetrare nelle cellule che i geni corretti si moltiplicano velocemente.

La terapia è efficace nel bloccare l'insorgenza dei sintomi. Ciò significa che, per funzionare, deve essere cominciata al momento della diagnosi della malattia, non più tardi. Per arrivare a mettere a punto questo metodo gli scienziati hanno impiegato ben 15 anni e circa 30 milioni di euro. Ma, come si dice in questi casi, ne è valsa la pena. Per la prima volta, sei pazienti sono guariti da due malattie genetiche ritenute incurabili.

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